Onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis van het Amsterdam UMC hebben een middel gevonden om de zeldzame hersenziekte vanishing white matter (VWM) te behandelen. Het bloeddrukmedicijn guanabenz blijkt de erfelijke ziekte te kunnen remmen, blijkt uit het onderzoek waarover is gepubliceerd in The Lancet Neurology. Tot nu toe was er geen behandeling voor de ziekte.
VWM wordt veroorzaakt door een genetische fout en komt bij 1 op de 100.000 mensen in Nederland voor, zegt Marjo van der Knaap. Zij is naast hoofdonderzoeker ook voormalig hoofd kinderneurologie aan het Amsterdam UMC. Bij de ziekte staat de zogenoemde stressrespons in de hersenen altijd aan.
Normaal gesproken wordt die respons getriggerd door bijvoorbeeld koorts. Doordat de stressrespons continu aanstaat, verdwijnen delen van de hersenen. Die worden omgezet in water. Daardoor kunnen connecties tussen hersendelen niet meer worden gemaakt, waardoor patiënten in een rolstoel terechtkomen. Uiteindelijk overlijden ze.
De ziekte komt voornamelijk voor bij kinderen: volgens Van der Knaap is twee derde van de patiënten onder de zes jaar oud. “Hoe jonger de kinderen zijn als de ziekte zich presenteert, hoe sneller ze achteruitgaan en overlijden”, zegt ze. Op die groep heeft het onderzoek zich dan ook gericht.
Minder snel in rolstoel
Bij de studie kregen 33 kinderen uit verschillende landen vier jaar het middel guanabenz, dat lang werd gebruikt als middel tegen een hoge bloeddruk. In de vergelijkingsgroep zaten 66 kinderen die het medicijn niet kregen.
“We zagen dat het verdwijnen van de witte stof in de hersenen langzamer ging of zelfs stopte”, zegt Van der Knaap. Kinderen met de ziekte stabiliseerden en kwamen minder vaak en minder snel in een rolstoel terecht. Ook bleven ze allemaal in leven. In de vergelijkingsgroep overleden vijf patiënten.
Goedkeuring nog nodig
De volgende stap is nu dat het medicijn wordt goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau voor de behandeling van VWM. Totdat dat gebeurt, mogen nieuwe patiënten het middel nog niet voorgeschreven krijgen. Als het medicijn wordt goedgekeurd, moet ook het Zorginstituut Nederland nog beslissen of het vergoed gaat worden.
Kinderen die al meededen aan het onderzoek mogen het medicijn wel blijven gebruiken. Van der Knaap is hoopvol: nu is ontdekt hoe de ziekte werkt, zijn er aangrijpingspunten voor onderzoekers. Zij verwacht dat daardoor meerdere medicijnen voor de ziekte op de markt gaan komen.
Oud bloeddrukmiddel blijkt te helpen tegen zeldzame hersenziekte 2026 IUSTITIA.BG – Investigations 2009-2026 2026-08-13 09:33:11 Laatste nieuws, wereldnieuws, landsnieuws, belangrijkste nieuws, laatste nieuws, belangrijkste, laatste van de dag, Justitie, Petar Nizamov, Veren, Petar Nizamov- Veren, Justitie bg, iustitia.bg, iustitia, iusticia, usticia, onderzoek, Boergas, Bulgarije, nieuws, breaking news, nieuws van de dag, nieuws van vandaag, nieuws van vandaag, Bulgarije nieuws, Het nieuws uit Bulgarije, blitz nieuws, top nieuws, belangrijkste, meest besproken, laatste nieuws, Boyko Borisov, nieuws, weer, coronavirus, nieuws, nieuws, weer, facebook, youtube, facebook, instagram, nieuws van vandaag, last minute nieuws, nieuws vandaag, nieuws van vandaag, nieuws, bg nieuws, leading news, hot news, bg nieuws, nieuwssite, al het nieuws, nieuws bg, nieuws van het laatste uur, laatste, laatste nieuws bg, nieuws van vandaag, nieuws vandaag, nieuws van het laatste uur, laatste nieuws, vandaag, nieuws bg, nieuws, nieuws vesti, 24 uur nieuws, vesti bg novini, wereld nieuws, vogel bg, bivol bg, bivol, trud bg novini, laatste nieuws vandaag, novinite bg nieuws, hallo bulgarije, wapen van politieke partij, delyan peevski, schandalig, bulgaarse nationale televisie, vrij europa, televisie, schandaal, exclusief, live, live tv nu, tv, tv online, tv-programma, bg, live nu, tv-nieuws, online, live tv online, rechtbank, rechtbank van burgas, districtsrechtbank van burgas, rechtbank van burgas, districtsrechtbank van burgas, districtsrechtbank van burgas, hof van beroep van burgas, officier van justitie van burgas, kantoor van de officier van justitie van burgas, kantoor van de officier van justitie van burgas, hoofdofficier van justitie, ivan geshev, officier van justitie geshev, tsatsarov, mvr burgas, odmvr burgas, odp burgas, politie burgas, districtspolitie burgas, officier van justitie tsatsarov, sgs-zaken, rechtbank varna, voorzitter van het Hooggerechtshof, gerechtelijke uitspraken in civiele zaken zaken, beslissingen in zaken, rechtbank van Plovdiv, gerechtelijke beslissing, beslissingen in zaken, rechtbank van Varna, strafrechtelijk, zaken, district, beslissingen van de districtsrechtbank, werk bij de rechtbank, voorzitter van het Hooggerechtshof, rechters van het Hooggerechtshof, rechtbank van Sofia, plaatsvervangende rechters, Plovdiv, rechtbank van Plovdiv, rechters Plovdiv, Hooggerechtshof, Inspectie van het Hooggerechtshof, Hoge Raad van Justitie, Hooggerechtshof, Hoge Raad van Justitie, advocaat, advocaat strafzaken, advocaat civiele zaken, advocaat huwelijkszaken, advocaat administratief, strafrecht, strafrechtelijk proces, burgerlijk recht, burgerlijk proces, bestuursrecht, staatsrecht,
