Guerres en Ukraine ou à Gaza, dérives anti-sciences du gouvernement américain, crise politique en France, progrès parfois effrayants de l’IA… Cette année, l’actualité n’a pas toujours été source d’optimisme. Pourtant, 2025 a aussi apporté de nombreuses bonnes nouvelles, et notamment du côté de la science et des progrès médicaux.
Au programme : des thérapies cellulaires qui entraînent des rémissions en quelques mois de la maladie du lupus, des progrès spectaculaires dans le traitement du VIH qui permettent d’empêcher l’infection, de nouveaux traitements pour atténuer les symptômes de la ménopause ou encore des tests sanguins pour détecter les manifestations précoces d’Alzheimer. C’est la promesse d’une meilleure santé pour des millions, voire des milliards de patients. Autant de raisons de se réjouir pour les années à venir, et commencer l’année 2026 d’un bon pied.
CAR-T : quand les cellules tueuses de cancer guérissent aussi les maladies auto-immunes
Tout a commencé il y a quelques années en Allemagne avec une patiente de 20 ans atteinte d’un lupus sévère – une maladie chronique auto-immune – résistant à tous les traitements. L’espoir semblait perdu, mais trois mois après avoir reçu une injection d’un traitement à base de cellules CAR‑T, elle était en rémission complète. Depuis, de nombreuses études publiées dans des revues scientifiques confirment ce que ce premier cas laissait entrevoir : ces thérapies sont particulièrement efficaces contre les maladies auto-immunes. Et pour cause : les cellules CAR-T, des cellules immunitaires génétiquement modifiées pour détruire les cellules cancéreuses, sont efficaces pour éliminer les lymphocytes B pathologiques, ces globules blancs devenus fous qui attaquent l’organisme et qui provoquent des maladies auto-immunes.
Chez les patients atteints de lupus, la petite dizaine de personnes traitées a été mise en rémission, avec un recul dépassant trois ans pour les premiers cas. Dans la sclérodermie systémique, une maladie qui durcit progressivement la peau et les organes internes, les améliorations sont également spectaculaires. En quelques semaines, des patients qui vivaient avec leur maladie depuis des années ont vu leurs symptômes disparaître.
L’impact est potentiellement énorme, puisque des dizaines de milliers de patients souffrent de ces maladies (lupus, sclérose en plaques, etc.) rien qu’en France. „Bien qu’il faille en attendre confirmation et observer les effets à long terme, ces résultats suscitent aujourd’hui beaucoup d’espoir“, estime Alain Fischer, professeur émérite au Collège de France et cofondateur de l’Institut des maladies génétiques (Imagine).
Lenacapavir : deux injections par an pour se protéger du VIH
En 2024, l’essai Purpose 1, qui testait un nouveau traitement contre le VIH, a fait grand bruit dans la communauté scientifique. Sur 2 134 femmes à haut risque d’infection suivies en Afrique du Sud et en Ouganda, celles qui ont reçu deux injections sous-cutanées de lenacapavir en un an n’ont enregistré aucune infection au VIH. Une efficacité de 100 %. Du jamais-vu en prophylaxie pré-exposition (PrEP). Et pour les populations qui peinent à prendre un traitement quotidien, c’est une révolution.
Sans surprise, ce nouveau traitement a été approuvé en juin par la FDA, l’agence américaine de contrôle des médicaments, puis par l’Union Européenne en août. En attendant, les essais Purpose 2, 3, 4 et 5 (ce dernier se déroule notamment en France) ont été lancés. Gilead, le fabricant, a annoncé des accords de licence volontaire permettant aux pays à revenu faible et intermédiaire de produire des génériques à prix réduit. Objectif : moins de 40 dollars par personne et par an, contre environ 40 000 dollars aux États-Unis. L’espoir est immense : une meilleure prévention pourrait grandement contribuer à endiguer cette maladie, qui touche 40 millions de personnes dans le monde.
Cellules iPS : la médecine régénérative tient enfin ses promesses
Dix-huit ans après la découverte révolutionnaire du Pr Shinya Yamanaka, récompensée par un prix Nobel en 2012, les cellules souches pluripotentes induites (iPS) franchissent enfin le cap clinique. Obtenues en reprogrammant des cellules de peau pour qu’elles retrouvent les propriétés des cellules souches embryonnaires, les iPS promettaient de régénérer n’importe quel tissu sans risque de rejet. Le potentiel était immense, tout comme les risques et les difficultés associés. Mais en 2025, des avancées majeures ont montré que ce plafond de verre peut être brisé.
Il y a d’abord le cas d’un patient diabétique chinois qui, un an après la transplantation de cellules pancréatiques produites à partir d’iPS, vit sans insuline et avec une glycémie normalisée. Ensuite, deux essais cliniques dans la maladie de Parkinson ont montré que des patients ayant reçu des injections de neurones producteurs de dopamine dérivés d’iPS directement dans la région cérébrale touchée ont vu leurs symptômes s’améliorer – tremblements réduits, autonomie motrice retrouvée – avec un recul de 18 à 24 mois. Si ces résultats préliminaires se confirment, la médecine régénérative pourrait transformer le traitement de dizaines de pathologies incurables.
Les vaccins : une arme inattendue contre Alzheimer
La découverte a sidéré les chercheurs. En épluchant les biobanques galloises et australiennes, Pascal Geldsetzer, épidémiologiste à l’université Stanford, a repéré un signal étrange : les personnes vaccinées contre le zona après leur retraite développaient 20 % moins de cas d’Alzheimer. Un chiffre „bien trop grand pour être le fruit du hasard“, selon le chercheur, dont les travaux ont été publiés en avril dans Nature et Jama. Ses résultats ont confirmé des travaux antérieurs qui suggéraient également que la vaccination contre le zona réduirait le risque de démences.
Depuis, le scénario explicatif se précise. Les virus qui franchissent la barrière encéphalique, comme la varicelle et l’herpès, favoriseraient une surproduction de peptides amyloïdes par le cerveau, créant ainsi des „plaques“ amyloïdes, qui provoqueraient certaines démences. Si toutes les pièces du puzzle doivent encore être réunies, l’espoir est néanmoins immense. Une politique vigoureuse de vaccination des personnes âgées contre le zona pourrait ainsi devenir une stratégie de prévention d’Alzheimer, alors que 290 000 nouveaux cas sont déclarés chaque année en France.
Tests sanguins Alzheimer : les prises de sang pour un diagnostic précoce arrivent
Cette année, l’autre bonne nouvelle concernant Alzheimer vient de l’amélioration du diagnostic. Jusqu’à présent, cela nécessitait soit un scanner TEP coûteux, soit une ponction lombaire invasive. Des procédures réservées à des centres spécialisés. Résultat : des millions de malades non diagnostiqués, ou diagnostiqués trop tard.
Deux tests sanguins approuvés en 2025 devraient changer la donne. Le Lumipulse (Fujirebio), autorisé par la FDA en mai, détecte la signature biologique de la maladie avec une précision de 90 à 97 %. L’Elecsys pTau181 (Roche), approuvé en octobre, peut être déployé via les automates déjà présents dans les laboratoires hospitaliers et jusqu’en médecine générale.
L’enjeu est crucial : les nouveaux médicaments anti-Alzheimer ne fonctionnent qu’aux stades précoces. Chaque mois perdu réduit leur efficacité. Les tests sanguins permettent un dépistage massif, à grande échelle et à faible coût. En France, la Haute Autorité de Santé (HAS) évalue actuellement ces tests. Leur remboursement pourrait intervenir courant 2026.
Ménopause : un traitement alternatif sans hormones
Trois quarts des femmes ménopausées souffrent de bouffées de chaleur. Pour beaucoup, ces symptômes sont handicapants : sueurs nocturnes, insomnies, fatigue chronique, baisse de la concentration. Jusqu’ici, seul le traitement hormonal substitutif (THS) était vraiment efficace. Mais toutes les femmes ne peuvent pas le prendre, notamment celles ayant des antécédents de cancer du sein.
Cela pourrait évoluer grâce à l’elinzanetant (Lynkuet), un médicament non hormonal qui cible les récepteurs des neurokinines NK1 et NK3 impliqués dans la régulation de la température corporelle. Les essais cliniques ont montré qu’il réduit de 73 % la fréquence des bouffées de chaleur et améliore significativement la qualité de vie et le sommeil. Le médicament a été approuvé par la FDA en octobre, puis en novembre par l’agence européenne des médicaments (EMA). Il est déjà commercialisé au Royaume-Uni, au Canada, en Australie et en Suisse. Une avancée majeure pour les femmes qui ne peuvent pas ou ne veulent pas prendre d’hormones.
CRISPR, des thérapies génétiques sur mesure
CRISPR-Cas9, les fameux „ciseaux génétiques“, ont déjà révolutionné le traitement de maladies comme la drépanocytose. En 2025, une nouvelle étape a été franchie : pour la première fois, des médecins ont conçu une thérapie génique taillée sur mesure pour un seul patient, un nouveau-né atteint d’une maladie métabolique ultra-rare. Ce petit garçon, pris en charge au Children’s Hospital of Philadelphia, souffrait d’une mutation unique empêchant la production d’une enzyme clé, provoquant une accumulation toxique d’ammoniaque dans le sang, souvent fatale dans les premiers mois de vie ou nécessitant une greffe de foie.
Les chercheurs ont identifié l’erreur génétique, puis développé en quelques mois un traitement CRISPR personnalisé, encapsulé dans des nanoparticules lipidiques capables de délivrer l’outil d’édition directement au foie, pour corriger le gène défectueux dans les cellules hépatiques. Administrée avant son premier anniversaire, cette thérapie a normalisé ses taux d’ammoniaque et amélioré spectaculairement son état clinique, au point que les médecins espèrent une guérison durable. Au‑delà de ce cas, plusieurs centres hospitaliers lancent désormais leurs propres programmes de CRISPR „ultra‑personnalisés“, laissant entrevoir un avenir où des milliers de maladies rares pourraient être traitées une par une.
Les algorithmes entrent dans les hôpitaux
En avril, une étude publiée dans Nature a marqué un tournant : AMIE, une intelligence artificielle développée par Google DeepMind, a été opposée à 20 médecins généralistes sur 159 cas cliniques complexes, dans une étude randomisée en double aveugle. Évaluée par des spécialistes, l’IA a fait mieux que les médecins sur la majorité des 32 critères, incluant la précision diagnostique, la pertinence des examens prescrits et même l’empathie perçue.
Et en juillet, Nature Medicine publiait les résultats de „Grape“, un modèle développé par l’hôpital du cancer de Zhejiang et Alibaba. Entraîné sur près de 100 000 scanners de 20 centres médicaux, l’algorithme détecte les cancers gastriques précoces avec une sensibilité d’environ 85 %, supérieure à celle des radiologues. Si cette révolution promet une amélioration des soins, il faudra néanmoins continuer à l’encadrer strictement, notamment pour garantir la protection des données des patients.
Un nouveau type d’antidouleur non opioïde
Les douleurs aiguës et chroniques touchent des millions de personnes chaque année dans le monde. Face à la crise des opioïdes qui a fait des centaines de milliers de morts aux Etats-Unis, les médecins cherchent désespérément des alternatives. Journavx (suzetrigine), approuvé par la FDA en janvier, est le premier analgésique d’une nouvelle classe pharmacologique depuis deux décennies. Le mécanisme d’action est novateur : le suzetrigine bloque sélectivement les canaux NaV1.8, présents uniquement dans les neurones périphériques responsables de la transmission de la douleur. Résultat : il soulage la douleur sans affecter le système nerveux central. Pas d’euphorie, pas d’addiction, pas de dépression respiratoire.
Dans les essais cliniques, Journavx s’est montré efficace sur les douleurs aiguës post-opératoires et les douleurs liées à la neuropathie diabétique. Un effet comparable aux opioïdes légers, mais sans leurs dangers. Reste maintenant au laboratoire, Vertex Pharmaceuticals, à démontrer que son médicament est également efficace sur les douleurs chroniques. En attendant, cette première avancée pourrait bien ouvrir la porte à d’autres traitements antidouleurs qui n’entraînent pas de dépendance. Ce qui constituerait une révolution.
Presbytie : des gouttes qui rendent la vue de près
Lire le menu au restaurant. Consulter son téléphone. Enfiler une aiguille. À partir de 45 ans, ces gestes quotidiens peuvent devenir un défi. Il y a aujourd’hui environ 1,8 à 2 milliards de personnes atteintes de presbytie dans le monde. Jusqu’ici, les seules solutions étaient les lunettes et lentilles progressives ou la chirurgie. Vizz, approuvé par la FDA en juillet, propose une alternative médicamenteuse. Ces gouttes ophtalmiques à base d’aceclidine contractent la pupille et augmentent la profondeur de champ : une dose dans chaque œil le matin procure une vision de près améliorée pendant environ 8 à 10 heures. Si l’effet n’est pas miraculeux, la plupart des patients gagnent une à deux lignes sur l’échelle de lecture, suffisant pour lire sans lunettes dans une grande partie des situations quotidiennes.
Les effets secondaires sont généralement bénins : irritation au site d’instillation (20 %), vision assombrie (16 %), maux de tête (13 %). Le traitement ne convient cependant pas à tout le monde, notamment aux personnes ayant certaines pathologies oculaires. Mais d’autres laboratoires développent des approches similaires qui ouvrent une nouvelle voie dans ce marché colossal de 1,8 milliard de personnes sur Terre.
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